A mindennapi nyelvhasználatban a hatékonyság és a hatásosság lényegében felcserélhető. Ha rákeresünk a Google-ban a hatékonyság definíciójára, a következőket kapjuk: A kívánt vagy szándékolt eredmény elérésének képessége. Tegye ugyanezt a hatékonyságra, és azt találja: az a mérték, amilyen mértékben valami sikeresen létrehoz egy kívánt eredményt. Figyelemre méltóan hasonló, igaz? A kutatás tárgyalásakor azonban a hatékonyság és a hatásosság két különböző tudományos megközelítést képvisel, amelyek precíz nyelvezetet igényelnek. A kettő közötti különbség abban rejlik, hogy a vizsgálat milyen kérdésre keresi a választ, és hogyan tervezték meg.

A hatékonysági vizsgálat (néha magyarázó vizsgálatnak is nevezik) azzal a kérdéssel foglalkozik, hogy “a vizsgált beavatkozásnak van-e tényleges hatása ellenőrzött körülmények között?”. Ahhoz, hogy erre a kérdésre magabiztos választ adhassunk, a vizsgálatot úgy kell megtervezni, hogy maximalizáljuk a belső érvényességet. Ennek eléréséhez a tervnek szigorú felvételi/kizárási kritériumokkal kell rendelkeznie, hogy homogén mintát kapjunk, egy merev kezelési protokollt, amelyet standardizált módon hajtanak végre, valamint egy kezelés nélküli és/vagy placebocsoportot, amely kontrollként szolgál. Ezekkel a tervezési paraméterekkel tudja a legjobban csökkenteni a zajt a kezelés jelének (vagy annak hiányának) kimutatása érdekében. A hatékonyság bizonyításához szükséges belső érvényesség eléréséhez azonban némi külső érvényességet kell feláldoznia. Hasznos lehet, ha a belső érvényességet és a külső érvényességet egy lengőtárcsaként képzeljük el. Ahogy az egyik emelkedik, a másiknak le kell esnie. A hatékonysági vizsgálatokra jellemző alacsony szintű külső érvényesség miatt nehéz megmondani, hogy egy kezelés hatása általánosítható-e és hogyan érvényesül a tényleges klinikai gyakorlatban.

A hatékonysági vizsgálatra jó példa Dr. Lorimer Moseley “Graded motor imagery (GMI) is effective for long-standing complex regional pain syndrome: a randomized controlled trial” című munkája. Dr. Moseley egy nagyon specifikus populációt vizsgált, csuklótörést követő felső végtagi CRPS1-ben szenvedőket, egy szigorúan szabályozott protokollal, amelyet egyetlen klinikus (ő maga) standardizált módon végzett. A kísérleti csoportot lényegében egy várólistás kontrollcsoporttal hasonlították össze, hogy a GMI hatását a lehető legjobban megragadják. Moseley kísérlete azt mutatta, hogy a GMI-program hatékony a csuklótörést követő CRPS1-ben szenvedők számára. Ezek az eredmények azonban nem biztos, hogy általánosíthatók azokra, akiknek CRPS1-es lábfejük van, vagy akiknek CRPS1-es cerebrovaszkuláris balesetet követően van CRPS1-esük. A hatás akkor is megváltozhat, ha a programot nem ugyanolyan gyakorisággal végzik, vagy ha a programot olyan személy végzi, aki nem olyan jól képzett a protokollban, mint Dr. Moseley.

A hatékonysági vizsgálat (néha pragmatikus vizsgálatnak is nevezik) célja egy beavatkozás hatásának meghatározása olyan környezetben, amely hasonlít a valódi klinikai gyakorlatra. Ez azt jelenti, hogy olyan változókat vesznek figyelembe, mint az adherencia, az erőforrások rendelkezésre állása, a klinikusok közötti különbségek, a betegek variabilitása és egyéb tényezők. Ehhez ezeket a pragmatikus vizsgálatokat úgy kell megtervezni, hogy maximalizálják a külső érvényességet. A magas külső érvényességű vizsgálatok tipikus jellemzői közé tartoznak a széles körű befogadási kritériumok, a vizsgálatban kezelő klinikusokra vonatkozó minimális korlátozások, a multimodális kezelések engedélyezése és több különböző terapeuta alkalmazása különböző klinikai környezetben. A hatékonysági vizsgálatokban a kísérleti beavatkozás eredményét gyakran a jelenlegi standard ellátáshoz hasonlítják, nem pedig egy placebocsoporthoz vagy a kezelés nélküli csoporthoz. Ez az összehasonlító hatékonysági design tájékoztathat minket a legjobban arról, hogy egy újszerű kezelés jobban teljesít-e, mint a hasonló beavatkozások.”

Cook és munkatársai “Early use of thrust manipulation versus non-thrust manipulation: A randomizált klinikai vizsgálat” kiváló példája a pragmatikus vizsgálatnak. Ez a vizsgálat heterogén mintát gyűjtött 16 különböző ambuláns klinikáról, 17 különböző klinikust alkalmazott, akiknek megengedték, hogy klinikai döntéshozatali képességüket felhasználva válasszák ki a legmegfelelőbb toló vagy nem toló technikát, és a kezdeti két látogatást követően személyre szabott multimodális kezelési tervet építettek be. Egy ilyen vizsgálati terv magas szintű külső érvényességet tesz lehetővé, ami bizalmat adhat a klinikusoknak abban, hogy az eredmények általánosíthatók a klinikai gyakorlatban. Azonban, mint egy lengőteke, a külső érvényesség növekedésével a belső érvényességnek is csökkennie kell. Ez a vizsgálat arról tájékoztat bennünket, hogy a toló és a nem toló technikák hatékonysága összehasonlítható, de a vizsgálat nem képes tájékoztatni bennünket arról, hogy bármelyik technika bizonyítja-e a hatékonyságot.

A hatékonysági és eredményességi vizsgálatok megvitatásakor rövidlátó lenne azt a következtetést levonni, hogy bármelyik vizsgálati terv jobb. Egyszerűen csak különböző kérdéseket tesznek fel. A hatékonysági vizsgálatokat leginkább az új beavatkozások tanulmányozására és annak tisztázására használják, hogy a kezelésnek van-e konkrét hatása. Mint ilyenek, nem reprezentálják teljes mértékben a klinikai gyakorlatot. Ez szándékos. A hatékonysági vizsgálatok a legalkalmasabbak arra, hogy megragadják a rehabilitációs beavatkozások többtényezős jellegét, és tájékoztatnak arról, hogy az új kezelések hogyan viszonyulnak a jelenleg rendelkezésre álló beavatkozásokhoz és az ellátási standardokhoz. Mint ilyenek, nem képesek meghatározni egy egyedi beavatkozás konkrét hatását. Ez is szándékos. Ahhoz, hogy a lehető legjobban tájékoztassuk klinikai döntéseinket, mindkét kutatási megközelítésre szükségünk van. Ugyanakkor élesen tisztában kell lennünk az egyes megközelítések egyedi erősségeivel és korlátaival.

Fotó hitel: ‘Dictionary’ from Greeblie (flickr.com)

Vélemény, hozzászólás?

Az e-mail-címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöltük